Em abril de 2026, a Anvisa aprovou o registro de um novo medicamento, o DIACOMIT (estiripentol). Ele não age como uma monoterapia, mas chega como uma alternativa de terapia complementar para o tratamento da Síndrome de Dravet, que é uma forma rara e grave de epilepsia infantil. Vamos falar sobre um fato importante no universo das doenças raras e da neurogenética aqui no Brasil. Em abril de 2026, a Anvisa aprovou o registro de um novo medicamento, o DIACOMIT (estiripentol). El

Técnicas de edição de genes permitem corrigir uma mutação genética de modo personalizado, abrindo perspectivas para o tratamento de diferentes doenças. Muitas ainda estão em estudo e a mais promissora delas até o momento é a CRISPR-Cas9

As alterações em nosso DNA podem acontecer espontaneamente ou serem causadas por fatores ambientais, como exposição à radiação ou ao...